激素治療無效，或激素依賴型或反復發(fā)作型，因不能耐受激素的副作用而難以繼續(xù)用藥的腎病綜合征可以試用細胞毒藥物治療。由于此類藥物多有性腺毒性、降低人體抵抗力及誘發(fā)腫瘤的危險，因此，在用藥指征及療程上應慎重掌握。如局灶節(jié)段性腎小球腎炎對細胞毒藥物反應很差，故不應選用。目前臨床上常用的此類藥物中，環(huán)磷酰胺（CTX）和苯丁酸氮介（CB1348）療效最可靠。CTX的劑量為2～3mg／（kg·d），療程8周，當累積總量超過300mg/kg時易發(fā)生性腺毒性。苯丁酸氮介0.1mg/（kg·d），分3次口服，療程8周，累積總量達7～8mg/kg則易發(fā)生毒性副作用。對用藥后緩解又重新復發(fā)者多不主張進行第二次用藥，以免中毒。對狼瘡性腎炎、膜性腎炎引起的腎病綜合征，有人主張選用CTX沖擊治療，劑量為12mg～20mg／（kg·次），每周一次，連用5～6次，以后按病人的耐受情況延長用藥間隙期，總用藥劑量可達9～12g.沖擊治療目的為減少激素用量，降低感染并發(fā)癥并提高療效，但應根據(jù)腎小球濾過功能選擇劑量或忌用。